最近，一部《我不是药神》催泪无数，圈粉无数。

格列宁，是抗癌药物格列卫（Gleevec，imatinib）在影片中的化名，本片的故事就是围绕这款药物展开的，关于天价药、研发费用、专利保护等，网上各方各持一词，本文不再累述，还是让我们来看看影片背后的一些知识吧。

说到格列卫，就不得不提到慢性粒细胞性白血病（Chronic Myelogenous Leukemia，CML）和费城染色体（Philadelphia chromosome，ph）。

费城染色体是指人体内正常9号染色体和正常22号染色体会分别发生断裂，互相换位，形成新的9号和22号染色体的现象。改现象于1960年由Nowell及Hungerford在美国费城首次发现，故将新的22号染色体命名为费城染色体（ph）。

通过换位，9号染色体上的abl基因与22号染色体上的bcr基因结合到一起，产生新的融合基因（即bcr-abl基因）。bcr-abl基因产生的BCR-ABL蛋白，能使人体骨髓中的主要粒细胞不受控制的增长，并在血液中不断积累，这是慢性粒细胞性白血病（CML）的发病原因。每年新发的白血病患者中，大约15%为CML患者，其中，大约95%的CML病例都是ph阳性，此外，在部分急性淋巴细胞性白血病（ALL）和急性髓细胞白血病（AML）中，也可见ph阳性。因此，ph阳性可以作为诊断的依据，也可以用以区别临床上相似但ph为阴性的其它血液病。此外，已知ph阴性的CML患者对治疗反应差，预后不佳。

1990年，瑞士诺华制药的前身，开发出了一种专门针对CML的化合物伊马替尼（Imatinib），2001年，在经过2期临床试验，美国FDA批准伊马替尼这款新药问世，此时已距费城染色体发现过去了41年。而此时，伊马替尼有了一个商用名字——格列卫（Gleevec），也就是影片中的格列宁。

格列卫治疗CML的机制，在于它可以与BCR-ABL蛋白结合，锁死该蛋白的活性，使之不能激活下游信号通路，从而避免人体内主要粒细胞不受控制的增长。更重要的一点在于，BCR-ABL蛋白只存在于肿瘤细胞中，而不存在于正常细胞中，所以格列卫可以靶向的攻击肿瘤细胞，使之死亡，而不会损伤到正常细胞。这是在癌症治疗中第一次实现靶向药物治疗，为后来的相关药物开发起到了重要的参考作用。

那么问题来了，格列卫能治好所有的慢性粒细胞性白血病（CML）么？

答案当然是不能！

前面已经提到，大约95%的CML患者是ph阳性，也就是说还有5%左右的CML患者是ph阴性，不具备BCR-ABL蛋白，靶子都没有，格列卫当然无法执行靶向治疗啦！所以，用药前应该做一个基因检测，看适不适合服药，不然，浪费了钱是小事，耽误了治疗时间是大事。同样的道理，急性淋巴细胞性白血病（ALL）和急性髓细胞白血病（AML）患者不用愁，也可以查一下基因，看是不是ph阳性。